Nie celowanie w konkretny typ komórek nowotworowych, ale blokowanie genów odpowiedzialnych za proces nowotworzenia ma być podstawÄ… dziaÅ‚ania platformy wykorzystujÄ…cej technologiÄ™ krótkich interferujÄ…cych RNA (siRNA, z ang. small interfering RNA) do walki z nowotworami. Rozwijane przez polskÄ… firmÄ™ BS Biotechna rozwiÄ…zanie ma także umożliwić celowane dostarczanie do organizmu terapii przeciwnowotworowej. Ten projekt uzyskaÅ‚ niedawno dofinansowanie Agencji BadaÅ„ Medycznych. Jak podkreÅ›lajÄ… naukowcy, opracowywane rozwiÄ…zanie jest innowacyjne, bo można je zastosować do różnych rodzajów raka. Technologia RNA jest uznawana za jednÄ… z potencjalnie najbardziej użytecznych w leczeniu nowotworów i prewencji nawrotów choroby.
– BS Biotechna rozwija autorskÄ… platformÄ™ dostarczania terapeutycznych czÄ…steczek RNA do komórek nowotworowych, tak aby wyciszać geny odpowiedzialne za proces nowotworzenia. Ta platforma jest na tyle unikalna, że pozwala na zachowanie wÅ‚aÅ›ciwoÅ›ci terapeutycznych kruchego i nietrwaÅ‚ego zwiÄ…zku, jakim jest RNA w temperaturze ludzkiego organizmu, przez dosyć dÅ‚ugi czas. DziÄ™ki tej platformie jesteÅ›my w stanie dostarczać siRNA i wyciszać geny, które napÄ™dzajÄ… proces nowotworowy, a jednoczeÅ›nie staramy siÄ™ identyfikować takie cele molekularne, które nie sÄ… charakterystyczne dla okreÅ›lonego typu nowotworu, dla okreÅ›lonej histologii, ale sÄ… istotne z punktu nowotworzenia w ogóle. Można wiÄ™c je zastosować do dowolnego typu nowotworu, o ile wykazuje on jakÄ…Å› podatność molekularnÄ… – informuje w wywiadzie dla agencji Newseria Innowacje dr hab. n. farm. Artur Wnorowski, profesor Uniwersytetu Medycznego w Lublinie, dyrektor do spraw naukowych technologii RNA w BS Biotechna.
Firma wybraÅ‚a szereg celów molekularnych, których nie udaÅ‚o siÄ™ osiÄ…gnąć przy użyciu klasycznych, niskoczÄ…steczkowych inhibitorów. To takie biaÅ‚ka, które nie majÄ… dobrze zdefiniowanej struktury lub majÄ… wÅ‚aÅ›ciwoÅ›ci budulcowe, a jednoczeÅ›nie sÄ… zaangażowane w proces nowotworzenia. Nie majÄ… one centrum aktywnego, nie sÄ… receptorami, trudno do nich przyczepić jakÄ…kolwiek czÄ…steczkÄ™ lub inhibitor, a jednoczeÅ›nie wciąż można w nie celować przy użyciu kwasów nukleinowych.
– To jeden z unikalnych aspektów, który mamy w portfolio. Drugi to wÅ‚aÅ›nie system drug delivery, system dostarczania owych kwasów nukleinowych do komórek, który jest systemem moduÅ‚owym. JesteÅ›my w stanie nasze nanoczÄ…steczki uzbrajać w leki niskoczÄ…steczkowe jako dodatkowy element o dziaÅ‚aniu synergistycznym, jesteÅ›my w stanie na powierzchni naszych nanoczÄ…steczek montować molekuÅ‚y naprowadzajÄ…ce, które bÄ™dÄ… siÄ™ wiÄ…zać do czÄ…steczek wystÄ™pujÄ…cych na powierzchni komórek nowotworowych i przez to umożliwiÄ… precyzyjne dostarczanie terapeutycznego Å‚adunku do komórek nowotworowych – wyjaÅ›nia prof. Artur Wnorowski.
Tym, co wyróżnia technologiÄ™ rozwijanÄ… przez Polaków, jest jej uniwersalność.
– Nie staramy siÄ™ celować w okreÅ›lonÄ… histologiÄ™ nowotworu, czy w raka piersi, czy pÅ‚uc. Nie tak patrzymy na chorobÄ™ nowotworowÄ…. Staramy siÄ™ identyfikować zmiany genetyczne, jakieÅ› podatnoÅ›ci molekularne, które wystÄ™pujÄ… w różnych typach nowotworów i odpowiadajÄ… za nowotworzenie jako takie, niezależnie od tego, w jakim narzÄ…dzie dana zmiana molekularna siÄ™ pojawi. Naszym celem jest identyfikacja cech, podatnoÅ›ci molekularnych w dowolnym nowotworze i uderzenie wÅ‚aÅ›nie w takÄ… podatność, która powinna być skuteczna, niezależnie od tkanki, w której nowotwór powstaÅ‚ – podkreÅ›la dyrektor ds. naukowych technologii RNA w BS Biotechna.
Z raportu Vantage Market Research wynika, że Å›wiatowy rynek szczepionek i leków przeciwnowotworowych opartych na mRNA, który w 2022 roku byÅ‚ wart niespeÅ‚na 55 mld dol., zwiÄ™kszy do koÅ„ca dekady obroty do ponad 193 mld dol. Innowacja opracowywana przez polskich naukowców ma wiÄ™c bardzo duży potencjaÅ‚ wdrożeniowy. Aby to byÅ‚o możliwe, potrzebne jest jednak wsparcie dalszych badaÅ„.
Projekt BS Biotechna dotyczÄ…cy rozwoju leków na bazie nanoczÄ…stek RNA do zastosowania w terapii przeciwnowotworowej wraz z budowÄ… platformy do ich celowanego dostarczania w sierpniu znalazÅ‚ siÄ™ na liÅ›cie zwyciÄ™zców konkursu Agencji BadaÅ„ Medycznych na rozwój medycyny celowanej lub personalizowanej na bazie produktów leczniczych opartych na kwasach nukleinowych i zwiÄ…zkach drobnoczÄ…steczkowych. SpóÅ‚ka otrzymaÅ‚a ponad 32 mln zÅ‚.
– Z punktu widzenia pacjenta ważne jest dziaÅ‚anie na poziomie paÅ„stw, które mogÄ… próbować tworzyć nowe rozwiÄ…zania, takie jak dedykowane jednostki szpitalne, gdzie bÄ™dzie siÄ™ tworzyć terapie spersonalizowane, oparte chociażby o RNA czy kwasy nukleinowe jako takie – wskazuje prof. Artur Wnorowski. – Istotnym faktem z punktu widzenia komunikacji spoÅ‚ecznej jest to, że RNA ma bardzo wiele wcieleÅ„ i inkarnacji. Możemy mówić o mRNA, które można wykorzystać do produkcji biaÅ‚ka, którego brakuje w organizmie; istniejÄ… czÄ…steczki siRNA, które pozwalajÄ… na wyłączanie wÅ‚aÅ›ciwie dowolnego biaÅ‚ka chorobotwórczego. Do tego mamy wiele różnych innych typów RNA, co przekÅ‚ada siÄ™ na skomplikowanÄ… naturÄ™ tych czÄ…steczek, ale i stwarza wiele możliwoÅ›ci potencjalnego zastosowania w medycynie.
Technologia siRNA jest jednÄ… z nowych strategii w walce z nowotworami i chorobami genetycznymi. Duże koncerny farmaceutyczne i instytuty naukowe prowadzÄ… badania nad jej wykorzystaniem w opracowaniu terapii chorób, w których obecnie stosuje siÄ™ jedynie leczenie objawowe lub dostÄ™pne terapie sÄ… maÅ‚o skuteczne. Niedawno szwajcarska firma Novartis zawarÅ‚a z amerykaÅ„skim przedsiÄ™biorstwem biotechnologicznym DTx Pharma umowÄ™ opiewajÄ…cÄ… na 1 mld dol., w ramach której firmy wykorzystajÄ… platformÄ™ dostarczania terapeutycznych czÄ…steczek siRNA do komórek osÅ‚onki mielinowej wÅ‚ókien nerwowych. Zaprojektowana przez DTx Pharma czÄ…steczka siRNA ma wyciszać ekspresjÄ™ jednego z genów, którego nadmierna aktywacja przyczynia siÄ™ do niszczenia otoczki mielinowej nerwów, co prowadzi do rozwoju dziedzicznej neuropatii ruchowo-czuciowej. Opracowana technologia siRNA może zaowocować powstaniem pierwszych skutecznych terapii dla tej i innych chorób nerwowo-mięśniowych.
